Η θυγατρική της Bayer, BlueRock, έγινε η πρώτη εταιρεία που ανέφερε αρχική επιτυχία στη θεραπεία της νόσου του Πάρκινσον σε ανθρώπους χρησιμοποιώντας μια πειραματική θεραπεία με βλαστοκύτταρα, δήλωσε την Τετάρτη η φαρμακοβιομηχανία.
Η ερευνητική μάχη για θεραπείες της νόσου του Πάρκινσον έχει γνωρίσει πολλές αναποδιές επί δεκαετίες.
Η Bayer δήλωσε ότι ένα χρόνο μετά την έναρξη μιας δοκιμής Φάσης Ι με 12 εθελοντές, η θεραπεία της BlueRock αποδείχθηκε καλά ανεκτή και ότι τα μεταμοσχευμένα κύτταρα αναπτύχθηκαν όπως προβλεπόταν στον εγκέφαλο των ασθενών.
Αυτό την ενθάρρυνε να προχωρήσει τις δοκιμές σε ανθρώπους στο δεύτερο από τα τρία στάδια, με την εγγραφή ασθενών να αναμένεται το πρώτο εξάμηνο του 2024.
Ένα πλήθος ερευνητικών προγραμμάτων σε όλο τον κόσμο έχουν πρόσφατα επικεντρωθεί στην προσέγγιση της μεταμόσχευσης τροποποιημένων κυττάρων για την αποκατάσταση μιας περιοχής του εγκεφάλου που παράγει ντοπαμίνη.
Ορισμένες από αυτές τις εργασίες γίνονται από το Πανεπιστήμιο Cambridge της Βρετανίας, το Νοσοκομείο Bundang CHA της Νότιας Κορέας, την ISCO.PK Cyto Therapeutics της International Stem Cell Corp στην Αυστραλία, την Κινεζική Ακαδημία Επιστημών, το Πανεπιστήμιο του Χάρβαρντ και το Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο του Κιότο της Ιαπωνίας.
Για την πειραματική θεραπεία της BlueRock, οι ερευνητές χρησιμοποίησαν επαγόμενα πολυδύναμα βλαστικά κύτταρα, τα οποία έχουν τροποποιηθεί ώστε να ανακτούν την ικανότητα να σχηματίζουν κάθε είδους εξειδικευμένο ιστό, και τα μετέτρεψαν σε νευρικά κύτταρα που παράγουν ντοπαμίνη.
Όταν εμφυτεύονται χειρουργικά στον εγκέφαλο ενός ατόμου με νόσο του Πάρκινσον, τα θεραπευτικά κύτταρα έχουν σχεδιαστεί για να αποκαθιστούν τα νευρωνικά δίκτυα που καταστρέφονται από την ασθένεια.
Τα αρχικά αποτελέσματα των δοκιμών έδειξαν ότι τα κύτταρα πολλαπλασιάστηκαν και άρχισαν να παράγουν ντοπαμίνη, ένα σημαντικό μόριο σηματοδότησης του εγκεφάλου που λείπει από τους ασθενείς με Πάρκινσον.
Η νόσος του Πάρκινσον, για την οποία δεν υπάρχει θεραπεία και η οποία πλήττει περισσότερα από 10 εκατομμύρια άτομα παγκοσμίως, προκαλεί προοδευτική εγκεφαλική βλάβη. Συνήθη συμπτώματα είναι η απώλεια του μυϊκού ελέγχου, το τρέμουλο, η μυϊκή ακαμψία και η βραδύτητα της κίνησης, ενώ σε ορισμένους ασθενείς παρατηρείται άνοια.
Η Bayer εξαγόρασε την BlueRock Therapeutics και την Asklepios Biopharmaceutical το 2019 και το 2020, αντίστοιχα, σε μια προσπάθεια να δημιουργήσει μια επιχείρηση κυτταρικής και γονιδιακής θεραπείας,
Η Bayer έκλεισε πέρυσι συμφωνία συνεργασίας με τη Mammoth Biosciences στην περιοχή του San Francisco Bay, που συνιδρύθηκε από τη νομπελίστρια Τζένιφερ Ντούντνα, για την ανάπτυξη θεραπευτικών εργαλείων που βασίζονται στην επεξεργασία γονιδίων CRISPR/CAS9.
